Một cuộc thử nghiệm lâm sàng rộng rãi đối với thuốc trị bệnh loãng xương mới đã phát hiện ra nó kích thích việc phát triển xương và ngăn chặn gãy xương. Ít ra là giống với loại thuốc khác đang có mặt duy nhất trên thị trường. Loại thuốc mới này, đang chờ sự phê duyệt của những nhà quy định liên bang, sẽ đưa ra một phương pháp điều trị rất cần thiết khác cho một vài người trong số 10 triệu người Mỹ, 80% là phụ nữ, những người đang mắc bệnh xương yếu và thường dẫn đến việc nhiều năm trời phải chịu đau đớn, tàn tật và chết sớm.
Mô hình in 3D của xương chày trước và sau khi điều trị bằng loại thuốc mới được gọi là Radius
Các chuyên gia đồng ý rằng những loại thuốc mới ngay lập tức trở nên cần thiết cho căn bệnh suy nhược này. Những người mắc bệnh loãng xương có xương mỏng manh và dễ bị gãy. Xương sẽ tự nhiên yếu đi theo tuổi tác. Nhưng bệnh loãng xương làm xương yếu cực kỳ bất thường và có thể gây ra gãy xương nghiêm trọng, đặc biệt là xương cột sống và xương hông. Đa số các trường hợp mắc bệnh loãng xương chưa dùng đến thuốc để ngăn ngừa việc gãy xương, theo Quỹ Loãng Xương Quốc Gia.
Loại
thuốc mới có vẻ đầy hứa hẹn, theo cuộc thử nghiệm lâm sàng được thực hiện bởi
Radius, kết quả thử nghiệm được đăng vào hôm thứ ba trên báo JAMA, tờ báo của
Hiệp Hội Y khoa Hoa Kỳ. Cuộc thử nghiệm đã so sánh loại thuốc mới abaloparatide
với placebo, và loại thuốc trợ xương khác đang có mặt duy nhất trên thị trường,
thuốc Forteo của Eli Lilly.
Nếu
thuốc Radius được phê duyệt, nó sẽ cạnh tranh với Forteo, loại thuốc hiện có
giá bán lẻ là 3100$ cho 4 tuần sử dụng. Michale Rea, giám đốc điều hành công ty
RX Saving Solutions, đã cung cấp thông tin giá của toa thuốc. Giá tăng gấp 3 lần
giá bán lẻ trung bình của loại thuốc này năm 2010. Ông cho biết thêm trong 3
năm qua, Lilly đã tăng giá Forteo mỗi năm 2 lần, mỗi lần từ 9% đến 15%.
Lilly
đã xác nhận việc tăng giá mỗi năm 2 lần và cung cấp giá sỉ đối với thuốc của họ.
Năm 2010, giá sỉ thuốc Forteo là 947.2$, và năm 2016 là 2551.77$
Mặc
dù các chuyên gia y tế rất hy vọng thuốc Radius, nếu được phê duyệt, sẽ có giá
thấp hơn Forteo, nhưng điều đó không chắc lắm. Tiến sĩ Lorraine A. Fitzpatrick,
giám đốc y tế của Radius, công ty nhỏ khởi nghiệp từ việc chế tạo ra loại thuốc
mới, đã từ chối bình luận về giá sản phẩm. Nếu thuốc Radius được chấp thuận, nó
sẽ là sản phẩm đầu tiên của công ty.
Với giá cao của Forteo, các công ty bảo hiểm ngần ngại trong việc đưa nó vào danh mục bảo hiểm và thậm chí ngay cả khi họ thực hiện, các bệnh nhân có thể đối mặt với những điều khoản loại trừ, bác sĩ điều trị cho biết. Các công ty bảo hiểm thường khăng khăng rằng những bệnh nhân có nguy cơ cao trước tiên phải thử những lựa chọn rẻ tiền hơn, một nhóm thuốc gọi là bisphosphonates, bao gồm Fosamax. Những loại thuốc này làm chậm việc loãng xương nhưng không tạo xương. Chúng chỉ có giá vài xu cho 1 ngày sử dụng nhưng có thể gây ra những tác dụng phụ hiếm gặp – đột ngột gãy xương đùi hoặc xói mòn xương hàm. Nhiều bệnh nhân có nguy cơ cao đã khiếp sợ những tác dụng phụ của thuốc và quyết định không thử những loại thuốc này trước.
“Tôi
thường gặp trường hợp này”, tiến sĩ Steven L. Teitelbaum, một chuyên gia về bệnh
loãng xương của trường đại học Y khoa, Washington, người đã không tham gia thử
nghiệm lâm sàng loại thuốc mới cho biết. Bệnh nhân không được điều trị. Giá thuốc
Forteo thật khủng khiếp”, ông nói.
J.
Scott MacGregor, người phát ngôn của Lilly, viết email cho biết “hùng biện về
giá thuốc đại diện cho một cuộc tranh luận không trung thực – lấy chi phí ra đọ
sức với giá trị. Ông nói thêm Lilly có những chương trình khác nhau để hỗ trợ
các bệnh nhân việc chi trả và họ đã thương lượng giá với bên bảo hiểm. Và việc
sản xuất Forteo thì tốn kém, ông nói.
“Giá
cao của Forteo là trọng tâm của vấn đề đưa thuốc đến những người cần nó”, tiến
sĩ Dolores Shoback, một giáo sư y khoa của trường đại học California, San
Francisco. “ Chi phí trong khu vực tư nhân là cấm”, bà nói “Bạn phải nghĩ ra
cho được một nguyên nhân, tìm một lý do thật hợp lý để không bị bác bỏ”, để
phía bảo hiểm chấp thuận Forteo. “Chúng ta nhận ra là cực kỳ khó khăn để đưa vào
danh mục bảo hiểm”, bà cho biết thêm.
Giống
như Forteo, loại thuốc mới phải được tiêm hàng ngày, nhưng nó là một dẫn xuất của
một hormon khác – một loại hormon hoàn toàn kích thích việc phát triển xương.
Thuốc của Lilly kích thích cả việc phát triển xương và loãng xương, mặc dù ảnh
hưởng thực vẫn là có lợi cho xương.
Khi
dùng thuốc Radius, những lỗ hổng trong xương loãng được lấp đầy nhanh
hơn thuốc Lilly. Nhưng nghiên cứu này không không đủ lớn để xác định xem
liệu nó có được xem là ít gãy xương hơn hay không. Cả hai loại thuốc đều tốt
hơn nhiều so với placebo. Sau 18 tháng, 4 phụ nữ trong số 824 người sử dụng thuốc
Radius bị rạn xương cột sống mới, so với 6 trong số 818 người dùng thuốc Lilly
và 30 trong số 821 người dùng thuốc placebo.
Radius
đã đệ đơn lên Cục quản lý thuốc và thực phẩm để đưa thuốc ra thị trường.
Loãng
xương không phải là một căn bệnh, và không có phương pháp điều trị nào có tác dụng
với tất cả mọi người, tiến sĩ Teitelbaum cho biết. Ở Đại học Washington và các
trung tâm y khoa hàng đầu khác chuyên về loãng xương, các bác sĩ thực hiện sinh
thiết xương để xác định loại thuốc nào tốt nhất cho bệnh nhân có nguy cơ cao. Một
số bệnh nhân bị mất chất trong xương quá nhanh. Đối với họ, bisphosphonate hay
một loại thuốc tiêm tương tự là Prolia, do Amgen sản xuất, là phù hợp hơn. Những
người này do việc tạo xương mới quá chậm nên cần một loại thuốc trợ xương. Cho
đến nay, loại thuốc duy nhất làm được như thế là Forteo.
Thông
thường bệnh nhân có thể dùng Forteo chỉ trong 2 năm bởi vì nó bị phát hiện làm
tăng tỷ lệ ung thư xương ở chuột. Cho đến nay tác động này chưa phát hiện trên
người, tiến sĩ Henry M. Kronenberg, trưởng bộ phận nội tiết bệnh viện tổng quát
Massachusetts cho biết. Nhưng Cục quản lý thuốc và thực phẩm yêu cầu thuốc phải
có nhãn cảnh báo về dữ liệu trên chuột. và những chính sách bảo hiểm thường chỉ
trả cho 2 năm điều trị.
Việc
phát triển loại thuốc mới nảy sinh từ nghiên cứu ung thư. Hai nhà nội tiết học,
tiến sĩ Andrew F. Stewart, hiện là giám đốc Viện trao đổi chất, béo
phì và tiều đường của trường Y khoa
Icahn, Mount Sinai và cố vấn của ông, tiến sĩ Arthur E. Broadus của trường đại
học Yale, đã cố gắng tìm ra lý do tại sao một số bệnh nhân ung thư
vượt quá nồng độ canxi trong máu. Nó là một tình trạng nguy hiểm, dẫn đến mệt mỏi
thậm chí là hôn mê. Khi các bác sĩ nghiên cứu khối u đã làm cho xương bệnh nhân
tiết ra canxi, họ phát hiện bệnh ung thư sinh ra một loại hormon chưa từng được
biết đến, giúp điều chỉnh nồng độ canxi trong máu.
Nhưng
làm thế nào mà một loại hormon có thể làm cho nồng độ canxi cao trong máu bằng
cách loại bỏ canxi trong xương và cũng tạo ra sự phát triển xương?
“Nó
có vẻ phản trực quan”, tiến sĩ Stewart cho biết. “Nhưng sự kỳ diệu hoàn toàn phụ
thuộc vào cách bạn nhìn nhận nó” . Ông giải thích rằng dòng hormon chảy liên tục
đã lọc canxi ra khỏi xương, nhưng hormon đơn lẻ thì tạo xương.
Thuốc
Lilly dựa vào một loại hormon khác cũng tách canxi ra khỏi xương khi được tiêm
liên tục. Nhưng nếu tiêm 1 lần 1 ngày, nó vừa tạo xương vừa hủy xương. Điều đó
trở thành nền tảng của thuốc Lilly. Loại hormon mà tiến sĩ Stewart và tiến sĩ
Broadus phát hiện ra đã trở thành nền tảng cho các loại thuốc mới do Radius sản
xuất.
Các chuyên gia về loãng xương hy vọng nếu thuốc Radius được
chấp thuận, có thể nó được dành cho những bệnh nhân có nguy cơ cao. Chi
phí gần như chắc chắn cao hơn nhiều so với hầu hết bisphosphonates, và không phải sử dụng hàng thập kỷ mới biết được tính an
toàn lâu dài. Những bệnh nhân đủ điều kiện bao gồm cả những người trên 50
tuổi bị gãy xương, đặc biệt là xương cổ tay, xương cột sống và xương hông,
trong trường hợp không gặp chấn thương, tiến sĩ Paul Miller, người đứng
đầu cuộc thử nghiệm lâm sàng và là giám đốc y khoa của trung tâm tư nhân
nghiên cứu về xương ở Lakewood, Colo cho biết. Họ cũng bao gồm những người đã
dùng thuốc bisphosphonate và thuộc một trong những trường hợp gãy xương
không điển hình hiếm thấy.
Một câu hỏi lớn – ngoài giá thuốc – là thuốc tạo xương nào
tốt hơn trong việc ngăn ngừa xương bị gãy. Thật không may là điều đó có
thể không bao giờ biết được. Trên giấy tờ, tiến sĩ Miller và các đồng ghiệp
của ông lưu ý rằng sẽ nghiên cứu trên 44.000 bệnh nhân để thấy được sự khác
biệt lớn. Cục quản lý thuốc và thực phẩm chỉ yêu cầu loại thuốc mới ít ra
phải tốt bằng với loại hiện có, cuộc nghiên cứu mới cũng đã chỉ ra điều
đó.
“Đó
là một thế giới không hoàn hảo cho bệnh loãng xương”, tiến sĩ Kronenberg cho
biết.
Tiến Thành
